Duurste medicijn ter wereld tegen dodelijke genetische ziekte bij baby’s krijgt groen licht: het kost 2,1 miljoen dollar

Duurste medicijn ter wereld tegen dodelijke genetische ziekte bij baby’s krijgt groen licht: het kost 2,1 miljoen dollar

Foto: AP

Het Amerikaanse controleagentschap FDA heeft de Zwitserse farmagigant Novartis toelating gegeven om het duurste medicijn ter wereld op de markt te brengen in de Verenigde Staten. Zolgensma is een eenmalige gentherapie tegen een dodelijke genetische aandoening bij kinderen en kost omgerekend 1,87 miljoen euro.

Zolgensma is een geneesmiddel dat via eenmalige gentherapie gebruikt wordt om ‘spinale musculaire atrofie’ bij kinderen tot 2 jaar te behandelen. Die ziekte leidt tot mindere reflexen, spierkracht en controle over het hoofd, problemen bij rechtop zitten zonder hulp en ademhalingsproblemen. Het is de voornaamste genetische doodsoorzaak bij baby’s en peuters.

Duurste medicijn ter wereld tegen dodelijke genetische ziekte bij baby’s krijgt groen licht: het kost 2,1 miljoen dollar
Foto: AP

Door Zolgensma eenmalig intraveneus toe te dienen, zouden de spierfuncties en de motorische mogelijkheden van de baby’s sterk moeten verbeteren. “Zolgensma biedt enorm veel mogelijkheden voor kinderen en families die getroffen worden door de vreselijke aandoening”, aldus Novartis-CEO Vas Narasimhan. In de VS zouden 10.000 tot 25.000 mensen getroffen worden door de ziekte, die ook in Europa voorkomt. Afgelopen maand stierf nog een kind na een behandeling met het medicijn, de werking ervan wordt nog niet als feilloos aanzien.

2,1 miljoen dollar

Omdat het medicijn eenmaal toegediend wordt en blijvend zou helpen, is de prijs ervan gigantisch hoog. In de VS zal het families 2,1 miljoen dollar - omgerekend 1,87 miljoen euro - kosten. Het is daarmee het duurste medicijn ter wereld. “Het is een redelijke en eerlijke prijs, omdat het zoveel waarde heeft voor de patiënten”, aldus het bedrijf.

Er kwam flink wat kritiek op de prijs van het medicijn. Novartis argumenteerde dat het broodnodig is en dat de enige alternatieven levenslange behandelingen zijn die honderdduizenden dollars kosten, en wist daarmee het Amerikaanse controleorgaan FDA te overtuigen.

Volgens Steve Pearson, directeur van het Amerikaanse Institute for Clinical and Economic Review, is de prijs aan de hoge kant om kosteneffectief genoemd te worden. Een eerlijkere prijs zou tussen 1 en 2 miljoen dollar liggen, vertelde hij aan Amerikaanse media. “Zolgensma verandert de levens van families die getroffen zijn door de ziekte aanzienlijk. Verzekeraars gaan het middel sowieso dekken. Het is goed voor de patiënten en het hele gezondheidssysteem dat Zolgensma de prijs niet hoger heeft gemaakt.”

Of Zolgensma ook op de Europese markt zal komen, is nog niet zeker. Een beslissing daarover wordt binnenkort genomen.

Corrigeer

NIET TE MISSEN

POPULAIRE VIDEO'S

Het beste van Enkel voor abonnees